Společnost CSL Behring se dohodla s uniQure na převzetí nového přípravku v pozdní fázi klinického zkoušení pro genovou terapii pacientů s hemofilií B

- Jedinečná genová terapie s předpokladem stát se jedním z prvních dostupných postupů, poskytujících dlouhodobé léčebné přínosy po podání jediné dávky
- CSL Behring pokračuje v tradici poskytování inovativních možností léčby pacientům s hemofilií B.

news

KING OF PRUSSIA, Pennsylvania, USA, – CSL Behring, přední mezinárodní  biotechnologická společnost, dnes oznámila, že s uniQure (NASDAQ: QURE), společností zabývající se genovou terapií, uzavřela dohodu o převzetí výhradních globálních licenčních práv na komerční využití programu genové léčby založené na asociovaném adenoviru (AAV), AMT-061 (etranacogene dezaparvovec), pro léčbu hemofilie B. Tato terapie je v současnosti ve stádiu klinických hodnocení fáze 3, a mohla by se stát jednou z prvních genových terapií poskytujících pacientům s hemofilií B dlouhodobé léčebné přínosy.

Bylo prokázáno, že jedna dávka AMT-061 zvyšuje plazmatickou hladinu faktoru IX (FIX) – proteinu podílejícího se na srážlivosti krve, jenž u pacientů s hemofilií B chybí – v míře, která snižuje nebo eliminuje riziko krvácení na řadu let. V případě úspěchu této terapie by vhodní kandidáti z pacientů s hemofilií B mohli získat účinnou léčbu, která by podáním jediné dávky vedla k obnovení aktivity FIX na funkční úroveň, a osvobodili se tak od nutnosti častého a trvalého podávání substituční léčby.

„Naší představou je nabídnout pacientům s hemofilií B terapie vedoucí k transformaci léčby, které jim pomohou se osvobodit od celoživotní zátěže touto nemocí,“ uvedl Paul Perreault, výkonný ředitel (CEO) a generální ředitel CSL. „Již déle než tři desetiletí poskytujeme pacientům s krvácivými poruchami na celém světě život zachraňující inovativní přípravky; a jsme tedy v dobré pozici pro maximalizaci potenciálního přínosu této léčby.“

Na základě dohody s uniQure získá CSL Behring po završení transakce výhradní globální práva na komerční využití terapie AMT-061. uniQure předem obdrží částku 450 mil. USD a následně bude dostávat platby a licenční poplatky po dosažení stanovených milníků v oblasti schválení kontrolními úřady, resp. objemu prodeje. Podle podmínek dohody dokončí uniQure klinické hodnocení fáze 3 a zvýší objem výroby pro zajištění časných dodávek v souladu s plánem dohodnutým s CSL Behring. Před uzavřením podléhá tato transakce obvyklým postupům schvalování kontrolními úřady.

„Z této dohody o komerčním využití a licenčním ujednání s CSL Behring, ideálním komerčním partnerem s globálním dosahem a s odbornými znalostmi v oblasti hemofilie, které rozvíjí již po desítky let, jsme nadšeni,“ prohlásil Matt Kapusta, výkonný ředitel uniQure. „Věříme, že díky této dohodě jsme v ideální pozici, abychom mohli naši inovativní genovou terapii co nejrychleji nabídnout co největšímu počtu pacientů s hemofilií B. Tato transakce představuje významný mezník v oblasti vývoje léčiva etranacogene dezaparvovec, a až dojde k jejímu uzavření, předpokládáme, že uniQure získá významné finanční zdroje pro další vývoj a rozšíření souboru účinných látek pro potenciální genové terapie, jejímž základním prvkem je látka AMT-130 k terapii Huntingtonovy choroby, i pro další investice do své přední výrobní a technologické platformy.“

V prosinci roku 2019 společnost uniQure oznámila, že data z klinické studie fáze 2b k potvrzení dávky AMT-061 prokazují po jednom roce od podání jedné dávky u všech pacientů stabilizaci a přetrvávající aktivitu FIX na funkčně vysoké úrovni – s nárůstem aktivity FIX až o 50 % normální úrovně a s průměrnou hodnotou 41 %. To přesahuje úroveň považovanou za dostatečnou pro eliminaci nebo významné snížení rizika krvácivých epizod.

Podle vyjádření Billa Mezzanotte, výkonného viceprezidenta, vedoucího výzkumu a vývoje a hlavního lékaře CSL Behring: „Data, která jsme u terapie AMT-061 zjistili, považujeme za čím dál povzbudivější. Tato možnost léčby prokázala nejen robustní a klinicky významnou odpověď aktivity FIX, ale v průběhu mnoha let sledování navíc vykazuje i výbornou bezpečnost. Rozšíření našeho portfolia genových terapií na léčbu hemofilie B, tedy chorobného stavu, se kterým jsme v CSL Behring dobře obeznámeni, ilustruje náš postup strategického propojování zaměření na vzácné a závažné choroby a zaměření vědecké platformy na oblast cílené léčby, abychom pacientům změnili život.“

Tato akvizice rovněž posílí možnosti možnosti společnosti CSL Behring, pokud jde o její rostoucí portfolio genových terapií. Společnost se v současnosti zabývá vývojem genové terapie využívající kmenové buňky (CSL200) pro léčbu srpkovité anemie a nedávno navázala spolupráci s výzkumným ústavem Seattle Children’s Research Institute za účelem vývoje genové terapie využívající kmenové buňky pro léčbu primárních poruch imunitního systému – což je další oblast vzácných chorob, kde CSL Behring disponuje vůdčími zkušenostmi.

Paul Perreault k tomu dodává: „Po schválení bude tato léčba nové generace významným doplňkem k našemu stávajícímu portfoliu přípravků pro hemofilii B, nejlepších ve své třídě, kdy nabídne alternativní možnost léčby, opět nejlepší ve své třídě. S využitím licence na terapii AMT-061 pokračujeme v tradici poskytování život zachraňujících inovativních léčiv v oblasti hematologie, kde v současnosti nabízíme přední přípravek pro léčbu hemofilie B na trhu a jsme vůdčí společností v oblasti léčby hemofilie A, von Willebrandovy choroby, trombózy a dalších život ohrožujících stavů.“

Mezi svými hodnotami klade CSL Behring pacienty na první místo, neboť již déle než 100 let řeší celosvětově nejzávažnější, komplikované a vzácné choroby. Se stejným závazkem nyní tato společnost přistupuje ke genové terapii. Za své poslání považuje řešení nenaplněných potřeb pacientů a umožnění pacientům, aby ze života mohli získat co nejvíce.

Etranacogene dezaparvovec (AMT-061)
Etranacogene dezaparvovec (AMT-061) obsahuje virový vektor AAV5, který slouží jako nosič genové sekvence s patentově chráněnou variantou faktoru IX „Padua“ (FIX-Padua). Na základě řady klinických hodnocení – včetně čtyř klinických hodnocení uniQure u 25 pacientů s hemofilií B a u dalších indikací – bylo prokázáno, že genové terapie na bázi AAV5 jsou bezpečné a dobře snášené. U žádného z pacientů, kteří v klinických hodnoceních dostali genovou terapii na bázi AAV5 od uniQure, nedošlo k imunitní odpovědi zprostředkované cytotoxickými T lymfocyty na na podanou léčbu. Preklinická a klinická data dále prokazují, že genové terapie na bázi AAV5 mohou být klinicky účinné u pacientů, kteří již mají protilátky proti AAV5, což může vést k dalšímu zvýšení způsobilosti pacientů k této léčbě ve srovnání s jinými přípravky pro genovou terapii v klinickém výzkumu.

O společnosti CSL Behring
CSL Behring je přední mezinárodní  biotechnologická společnost, jejíž základní myšlenkou je záchrana životů pacientů. Zaměřuje se na naplňování potřeb pacientů s využitím nejnovějších technologií a zabývá se vývojem a poskytováním inovativních terapií, které slouží k léčbě poruch koagulace, primárních poruch imunity, dědičného angioedému, respiračních onemocnění a neurologických poruch. Přípravky společnosti se rovněž využívají v oblasti kardiochirurgie, léčby popálenin a k prevenci hemolytické nemoci novorozenců.
CSL Behring provozuje jednu z největších celosvětových sítí pro odběr plazmy, CSL Plasma. Její mateřská společnost, CSL Limited (ASX:CSL;USOTC:CSLLY) se sídlem v Melbourne, v Austrálii, zaměstnává více než 26 000 pracovníků a dodává život zachraňující terapie lidem ve více než 100 zemích. Inspirující příběhy o prospěchu biotechnologií naleznete na stránkách Vita, na adrese CSLBehring.com/vita, a také nás můžete sledovat na adrese Twitter.com/CSLBehring.

# # #

Kontaktní údaje pro média

Natalie de Vane
Mobil: +1 610 999 8756
Email: Natalie.deVane@cslbehring.com 

Christina Hickie
Austrálie, Asie a Pacifik
Tel.: +61 429 609 762
Christina.Hickie@csl.com.au

Investoři:   
Mark Dehring   
Vedoucí pro vztahy s investory
CSL Limited
Tel.: +613 9389 3407 
Email: mark.dehring@csl.com.au